給那些“不常用”的藥更多關(guān)注

　　【光明時(shí)評】

　　作者：黃鳴柳（蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院泌尿外科醫(yī)生）

　　近日，國家醫(yī)保局發(fā)布公告，就《2022年國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》（以下簡稱《工作方案》）及相關(guān)文件向社會公開征求意見。今年醫(yī)保藥品目錄在繼續(xù)支持新冠肺炎治療藥物、創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)上，充分體現(xiàn)了對罕見病治療藥物、兒童用藥的關(guān)注，將“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品”“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市并納入鼓勵研發(fā)申報(bào)的兒童藥品清單的藥品”明確列入申報(bào)條件，相關(guān)人群用藥保障水平有望進(jìn)一步提升。

　　醫(yī)療保險(xiǎn)基金最主要的支出就是各種疾病的治療費(fèi)用。發(fā)病率高、病例數(shù)量巨大的常見病用藥是醫(yī)保首先要覆蓋的范圍，在這一基本要求被滿足的情況下，醫(yī)療保險(xiǎn)勢必要進(jìn)一步覆蓋罕見病、重病大病以及婦女兒童用藥。這不僅是醫(yī)保的職能所在，也是民眾健康訴求不可缺少的一部分。

　　與之相關(guān)的是，近年來，國家醫(yī)保局在全國多個城市推行按疾病診斷相關(guān)分組（DRGs）付費(fèi)國家試點(diǎn)，探索建立DRGs付費(fèi)體系，并大力推廣DRGs在更多的城市落地施行。推行DRGs能夠使國家醫(yī)保局在精確分配醫(yī)保支出、減少不合理不科學(xué)醫(yī)�；�金使用的同時(shí)，繼續(xù)將重點(diǎn)放在腫瘤、慢性病、罕見病以及婦女兒童用藥等領(lǐng)域。

　　罕見病的特點(diǎn)是發(fā)病率低，病例數(shù)量少。生物醫(yī)藥公司研制藥物的高額成本往往要被較少的患者承擔(dān)，再加上偏僻領(lǐng)域競爭少，更容易形成壟斷，因此罕見病的治療藥物往往是“天價(jià)”。2021年12月，醫(yī)保藥品目錄談判中就出現(xiàn)了治療罕見病脊髓型肌萎縮的特效藥諾西那生鈉注射液。該藥品在納入醫(yī)保目錄前價(jià)格為70萬元/針，談判后大幅降價(jià)，已經(jīng)達(dá)到了較多患者可承受的范圍。

　　類似這樣專門治療罕見病的“天價(jià)藥”還有很多，這些患者群體和他們罹患的疾病也許不為我們所熟知，但是他們的健康同樣應(yīng)當(dāng)?shù)玫奖Ｕ�。國家醫(yī)保局發(fā)布《工作方案》，繼續(xù)關(guān)注罕見病治療藥物，向社會公開征求意見，相信能聽到更多罕見病患者群體的呼聲。

　　兒童用藥的情況與罕見病治療藥物有所不同。小兒與成人在生長發(fā)育、生理活動、藥物代謝以及重要臟器功能等方面的巨大差別導(dǎo)致了兩者之間用藥的差別。例如成人常用的喹諾酮類抗生素，在兒科中是原則上禁止應(yīng)用的。類似的例子還存在于鎮(zhèn)靜藥、抗癲癇藥等多個領(lǐng)域。國家醫(yī)保局發(fā)布《工作方案》，也是力求使醫(yī)保目錄收錄在內(nèi)的藥物名單更符合兒童用藥的特點(diǎn)，更好地保障兒童患者們的健康。

　　然而，在治療過程中，還存在著一些用藥需求與現(xiàn)有政策發(fā)生沖突的情況。例如在先天性畸形疾病脊髓栓系引起的神經(jīng)源性膀胱患兒的治療中，需要用到一類緩解下尿路癥狀的藥物，而這些藥物的說明書上大都推薦大于18歲的患者使用。在我國的很多醫(yī)學(xué)指南及專家共識中，也不推薦兒童使用這類藥物。這就使臨床醫(yī)生和患兒家屬陷入了兩難，一方面是臨床醫(yī)生冒著無指征用藥的風(fēng)險(xiǎn)給兒童患者開藥；另一方面是患兒家屬為了提高小朋友生活質(zhì)量不得不轉(zhuǎn)而購買國外進(jìn)口的藥物。類似情況都說明，對罕見病、重病大病以及婦女兒童用藥等領(lǐng)域，應(yīng)予以更多更持續(xù)更廣泛的關(guān)注。

　　我們不能因?yàn)橛行┧幉怀Ｓ镁秃雎运鼈�。有些時(shí)候，不常用的藥同樣是救命藥。在《工作方案》向社會公開征求意見的過程中，有關(guān)部門要聽取社會各方的聲音，更有必要深入臨床一線，了解患者實(shí)際需求和困難，這樣才能更好地解決醫(yī)療保障中的具體問題。