臺灣科研人員發(fā)現(xiàn)治療雷特綜合征新思路

　　新華社臺北2月15日電(記者王昀加　何自力)臺灣研究機構(gòu)15日表示,若增強大腦中一種名為MeCP2蛋白的特定翻譯后修飾作用,可挽救實驗老鼠因雷特綜合征所導(dǎo)致的社交、記憶與腦神經(jīng)細(xì)胞的缺陷。這項研究成果為治療雷特綜合征提供了新思路。

　　臺灣“中研院”當(dāng)天發(fā)表聲明說,雷特綜合征是一種罕見的神經(jīng)失調(diào)病癥。病童通常在1歲半時身心快速退化,進而出現(xiàn)語言障礙、運動功能失調(diào)、社交能力變差、學(xué)習(xí)與記憶能力衰退、情緒失調(diào)等嚴(yán)重的身心障礙癥狀,有些患者甚至?xí)�出現(xiàn)脊椎側(cè)彎的癥狀。

　　據(jù)介紹,醫(yī)學(xué)界已知雷特綜合征病因與X染色體上的MECP2基因突變有關(guān),可借由基因檢測驗出,但目前無法治愈,只能依賴藥物改善。由于病患在出生時是正常的,成長過程中突然病變加重,會給患者與家庭帶來很大痛苦。

　　“中研院”生物醫(yī)學(xué)科研所的研究團隊發(fā)現(xiàn),在大腦的MeCP2蛋白會發(fā)生“小類泛素化”這種翻譯后修飾現(xiàn)象,這個現(xiàn)象可以被神經(jīng)細(xì)胞的活化所誘發(fā)。而在雷特綜合征患者最常見的幾個MECP2基因產(chǎn)生突變的位點,都會呈現(xiàn)MeCP2小類泛素化修飾明顯減少的現(xiàn)象。

　　研究團隊進而以基因剔除鼠為實驗對象,增加其腦中MeCP2蛋白的小類泛素化,結(jié)果發(fā)現(xiàn)可以成功彌補其社交、記憶的缺陷,同時會增加腦中腦源神經(jīng)營養(yǎng)因子的表現(xiàn)。而腦源神經(jīng)營養(yǎng)因子已被證實可促進學(xué)習(xí)與記憶能力,減緩腦神經(jīng)細(xì)胞退化。

　　研究團隊亦證實,“第一型類胰島素生長因子”和“促腎上腺皮質(zhì)素釋放因子”均會顯著增加MeCP2在腦中的小類泛素化修飾。研究人員認(rèn)為,用前一種生長因子來治療雷特綜合征是目前醫(yī)學(xué)界的最新嘗試,而后一種釋放因子則已被證實會促進老鼠的學(xué)習(xí)、記憶能力以及腦源神經(jīng)營養(yǎng)因子的表現(xiàn)。

　　聲明表示,相關(guān)科研論文已于今年2月刊登在重要學(xué)術(shù)期刊《自然通訊》上。