中國原研藥——小藥丸里的大科技
央廣網(wǎng)北京2月9日消息（記者朱敏）據(jù)中國之聲《新聞晚高峰》報(bào)道，2018年，我國科學(xué)家們沒有辜負(fù)眾望�？拱滩∷�、抗阿爾茨海默癥新藥、治療結(jié)直腸癌新藥……一款款新藥的突破，不僅給患者帶來福音，也彰顯出我國在藥物研發(fā)領(lǐng)域的不斷進(jìn)步。今天的《中國科技新跨越》推出《中國原研藥——小藥丸里的大科技》。
藥，這個(gè)能治病救命的小顆粒，它的每一步發(fā)展都吸引著百姓的注意力。特別是治療重病、傳染病的藥物，人們對它的期待更高。以艾滋病為例，一直以來，對于這一重大傳染病的治療藥物，我國都依賴進(jìn)口。但臨床對抗艾滋病新藥的需求日益增長。2018年7月，我國自主研發(fā)的抗艾滋病新藥——艾博韋泰長效注射劑獲批準(zhǔn)上市，實(shí)現(xiàn)我國抗艾藥物零的突破。
國家藥監(jiān)局藥審中心化藥臨床二部審評員趙建中表示，新藥的上市，不僅為艾滋病耐藥患者的臨床治療提供了救命藥，也為有其他不良反應(yīng)不耐受的患者提供了新的選擇。“以前的用藥一天要兩次，而且局部的不良反應(yīng)比較重。這次批的藥比上一種藥有大大的改觀，作用療效時(shí)間非常長，一周只需要打一次，而且從已有的數(shù)據(jù)看，療效和安全性也都很好，就可以給治療艾滋病提供一個(gè)新的手段�！壁w建中說。
一段時(shí)間以來，我國沿用國產(chǎn)仿制藥為主的抗艾治療方案，療效與進(jìn)口藥相當(dāng)，但價(jià)格僅為進(jìn)口藥的六分之一。特別值得注意的是，被批準(zhǔn)上市的艾博韋泰長效注射劑不是仿制藥，而是我國自主研發(fā)、擁有獨(dú)立知識產(chǎn)權(quán)的原研藥品。
北京協(xié)和醫(yī)院感染科主任李太生說：“這是中國人具有獨(dú)立知識產(chǎn)權(quán)的第一個(gè)治療艾滋病的一類新藥，也是全世界第一個(gè)長效的融合抑制劑。從臨床角度來講，為醫(yī)生和病人增加了一個(gè)新的選擇，尤其是（一種藥）治療失敗，或者不能耐受胃腸道反應(yīng)時(shí)多了一個(gè)選擇。”
除了對傳染病有效藥物的需求，人們對治療腦部疾病藥物的突破望眼欲穿。中科院神經(jīng)所表示，平均每個(gè)腦疾病藥物研發(fā)需耗費(fèi)數(shù)十億美金和10年以上時(shí)間，失敗率大于90%。阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥，目前全球該病患者高達(dá)5000萬人，其中約20%在中國。過去16年該領(lǐng)域沒有新藥上市，2018年11月，由中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員耿美玉團(tuán)隊(duì)研發(fā)的世界首個(gè)糖類阿爾茨海默癥治療性藥物已遞交上市申請。
耿美玉介紹：“這個(gè)藥不同于現(xiàn)在的小分子化學(xué)藥和大分子抗體藥。它是一個(gè)寡糖分子，這個(gè)藥能夠通過入血、入腸、入腦三位一體的方式發(fā)揮抗老年癡呆的作用。我們基于此也提出了老年癡呆的腦病腦治、腦病常治、腦病體治的新的整體治療模式�！�
說到重病，不得不提起癌癥這個(gè)沉重話題。雖然現(xiàn)在依然很多人談癌色變，但有效的抗癌藥物能夠延長患者生命。呋喹替尼是目前最受矚目的抗癌藥物之一。2018年，位于上海張江藥谷的和記黃埔醫(yī)藥自主研發(fā)的呋喹替尼膠囊新藥上市申請獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。這是首個(gè)在中國發(fā)現(xiàn)、研發(fā)并獲批治療結(jié)直腸癌的抗腫瘤新藥。
和記黃埔醫(yī)藥上海首席科技官蘇慰國介紹，腫瘤細(xì)胞在快速增殖的時(shí)候需要很大量的氧氣、養(yǎng)分，都是靠血管供血來完成的。呋喹替尼的作用機(jī)理就是可以阻斷或者抑制血管的生成，腫瘤細(xì)胞在得不到充分的養(yǎng)分、得不到充分的氧氣的情況下，很快就出現(xiàn)了凋亡。
這款藥物的獲批標(biāo)志著我國抗癌靶向藥從仿制、自主研制向自主研發(fā)邁進(jìn)。蘇慰國說，走到這一步，研發(fā)團(tuán)隊(duì)用了整整12年。通過對這些藥物分子的結(jié)構(gòu)優(yōu)化，篩選到了呋喹替尼這個(gè)小分子的藥物，它是一個(gè)活性非常強(qiáng)的藥物，大大優(yōu)于目前的現(xiàn)有產(chǎn)品，它完全靶向于腫瘤細(xì)胞。
因?yàn)槭峭辽灵L的國產(chǎn)藥，呋喹替尼的售價(jià)預(yù)計(jì)也會(huì)低于目前國際上主流的抗癌類替尼藥物，有望大大減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
記者從中科院上海藥物所了解到，截止到2018年10月，該所已有10多款抗腫瘤新藥進(jìn)入研發(fā)后期或臨床試驗(yàn)階段，未來有望上市。藥，關(guān)乎生命，關(guān)乎健康。我國鼓勵(lì)創(chuàng)新研發(fā)自己的藥，但也絕不固步自封。
國家藥監(jiān)局藥品審評中心首席審評員王濤說：“鼓勵(lì)國內(nèi)創(chuàng)新藥做臨床研發(fā)，同時(shí)對國際上發(fā)達(dá)國家已經(jīng)上市的藥物，我們也盡快地把它引進(jìn)到中國來，來解決我們的用藥需求�！�
